La Geron presenta i dati derivanti dalla sperimentazione clinica del GRNOPC1 alla International Conference on Spinal Cord Medicine and Rehabilitation (conferenza internazionale sulla medicina e la riabilitazione relative al midollo spinale)
MENLO PARK, California, 7 giugno 2011 - Geron Corporation (Nasdaq: GERN) ha annunciato oggi due presentazioni riguardanti la sperimentazione clinica di fase 1 attualmente svolta dall’azienda per la terapia basata sulle cellule staminali embrionali umane, GRNOPC1, in pazienti affetti da lesione al midollo spinale. I dati riguardanti i primi due pazienti sono stati presentati alla International Conference on Spinal Cord Medicine and Rehabilitation 2011(conferenza internazionale sulla medicina e la riabilitazione relative al midollo spinale) a Washington, D.C. Una seconda presentazione è stata fatta in occasione dello Spine Symposium 2011, che faceva parte del programma del meeting scientifico annuale della American Spinal Injury Association (ASIA). I dati sono stati presentati da Edward Wirth, III, M.D., Ph.D., direttore medico per le terapie cellulari presso la Geron, e Linda Jones, P.T., M.S., direttrice dei test clinici per il programma GRNOPC1 presso la Geron.
“Siamo lieti di annunciare che fino ad oggi i test clinici del GRNOPC1 hanno dimostrato un profilo sicuro, senza alcun evento avverso di rilievo", ha affermato il dott. Wirth. "Attualmente i test sono effettuati su due pazienti. Prevediamo un aumento del numero dei pazienti sottoposti ai test non appena avremo aperto gli altri centri clinici e in seguito all’approvazione da parte della FDA (Food and Drug Administration) dell’estensione dei nostri criteri di ammissione ai test ai pazienti con lesioni a livello T11, che rappresenta una percentuale sostanziale delle lesioni toraciche, e della riduzione del tempo di attesa tra i pazienti da 30 a 10 giorni”.
Dati relativi alla sperimentazione clinica di fase 1
I dati presentati sono stati raccolti su due pazienti affetti da lesioni al midollo spinale toraciche neurologicamente complete di livello A secondo la scala di disabilità della American Spinal Injury Association (ASIA), a cui è stato somministrato il GRNOPC1 con una dose di 2 milioni di cellule inserite tramite iniezione nel sito della lesione utilizzando uno strumento di posizionamento della siringa appositamente progettato dalla Geron. Il GRNOPC1 è stato somministrato tra i 7 e i 14 giorni dopo la lesione. È stata somministrata una bassa dose di tacrolimus per la temporanea immunosoppressione per 46 giorni dal momento dell’iniezione, per poi essere ridotta e sospesa completamente a 60 giorni. I punti finali del test sono la sicurezza e la funzione neurologica, utilizzando test standard effettuati a intervalli di tempo ben determinati, per monitorare le funzioni sensoriali e le funzioni motorie degli arti inferiori. Il protocollo del test prevede inoltre diverse risonanze magnetiche. Un paziente sottoposto a test ha completato il follow-up del giorno 180, e l’altro ha completato il follow-up del giorno 7.
Non ci sono state complicazioni chirurgiche durante o dopo entrambe le procedure. Fino a questo momento non si sono verificati eventi avversi relativamente alle procedure di iniezione o al GRNOPC1. Un paziente ha accusato due lievi eventi avversi legati al tacrolimus, nausea e magnesio basso, che sono effetti collaterali già noti in associazione con l’assunzione del medicinale immunosoppressivo e sono stati di lieve entità. Dalla risonanza magnetica del giorno 180 non risultano segni di cavitazione nel midollo spinale nel sito della lesione. Le analisi iniziali non hanno evidenziato alcuna risposta immunitaria al GRNOPC1 al giorno 90, vale a dire 30 giorni dopo la completa sospensione del farmaco immunosoppressivo.
Aggiornamento normativo e operativo
L’azienda ha ricevuto dalla FDA l’autorizzazione per estendere i criteri di ammissione dalle lesioni tra i segmenti spinali T3 e T10 ai pazienti con lesioni a livello T11. Inoltre, la FDA ha approvato la riduzione dell’attuale periodo tra i soggetti sottoposti al test da 30 a 10 giorni.
Cinque centri per i test clinici sono attualmente aperti per l’ammissione dei pazienti, e a questi seguiranno altri due centri. Tutti i siti sono centri medici specializzati per i traumi al midollo spinale e/ o la riabilitazione, e il bacino d’utenza per i test clinici adesso include tutti i 48 Stati Uniti contigui.
Programma clinico GRNOPC1
In questo primo gruppo di pazienti viene somministrata una dose di 2 milioni di cellule per valutare la sicurezza in 10 pazienti affetti da lesioni neurologicamente complete nella zona toracica del midollo spinale. In attesa della dimostrazione della sicurezza in questi pazienti, i test clinici verranno estesi ai pazienti con lesioni nella zona cervicale e ai pazienti con lesioni neurologicamente incomplete, anche per valutare un graduale aumento delle dosi di GRNOPC1.
Finanziamento del Programma
Nel mese di maggio, la Geron ha annunciato l’istituzione del Premio per lo Sviluppo Clinico Mirato dell’ammontare di 25 milioni di dollari da parte dell’Istituto della California per la Medicina Rigenerativa (CIRM) per sostenere lo sviluppo clinico del GRNOPC1. Il premio supporterà il finanziamento delle spese per le sperimentazioni cliniche, relative agli studi non clinici, allo sviluppo analitico e alla fabbricazione delle cellule da utilizzare nella sperimentazione clinica. Il finanziamento del CIRM fornirà un supporto coordinato ai progressi della Geron nel programma clinico della Fase 1 per le lesioni al midollo spinale.
Il GRNOPC1
Il GRNOPC1 contiene le cellule progenitrici oligodendrociti derivate dall’hESC per le quali sono state dimostrate la riminielizzazione, la stimolazione della crescita del nervo e le proprietà angiogeniche che portano alla riattivazione della funzione nei modelli animali di lesioni al midollo spinale acute. Gli studi preclinici hanno dimostrato che la somministrazione del GRNOPC1 ha migliorato significativamente l’attività locomotoria e i punteggi cinematici degli animali con lesioni al midollo spinale sottoposti all’iniezione sette giorni dopo aver subito la lesione. L’esame istologico del midollo spinale lesionato trattato con il GRNOPC1 ha dimostrato una migliore sopravvivenza dell’assone e un’estensiva riminielizzazione intorno agli assoni del ratto. È stata avviata una sperimentazione clinica del GRNOPC1 di Fase 1 nei pazienti affetti da lesione al midollo spinale toracica di livello A sulla Scala di Disabilità dell’ASIA (Associazione Americana per le Lesioni Spinali). Per ulteriori informazioni sul GRNOPC1, visitate la pagina www.geron.com/GRNOPC1Trial. Per ulteriori informazioni sulla sperimentazione clinica di Fase 1, comprese le ubicazioni dei centri in cui si effettuano le sperimentazioni, visitarewww.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01217008.
La lesione al midollo spinale
La lesione al midollo spinale è il risultato di un trauma al midollo spinale che ha come conseguenza la perdita della capacità motoria, della percezione sensoriale o del controllo dell’intestino e della vescica. Un colpo traumatico alla spina dorsale può fratturare o dislocare vertebre che potrebbero far sì che frammenti ossei o materiale discale lesionino le fibre nervose e danneggino le cellule oligodendrociti che isolano le fibre nervose nel midollo spinale. La maggior parte delle lesioni al midollo spinale umano si classifica come contusioni (lividi) al midollo, piuttosto che una rottura delle fibre nervose. Ogni anno circa 12.000 persone negli Stati Uniti subiscono una lesione al midollo spinale. Attualmente non è stata approvata alcuna terapia per la cura di tali lesioni.
La Geron
La casa farmaceutica Geron sta sviluppando bio-farmaci di prima classe per la cura del cancro e delle malattie degenerative croniche. L’azienda sta portando avanti terapie anti-cancro attraverso numerose sperimentazioni cliniche di Fase 2 in differenti tipologie di tumore mirando all’enzima telomerasi e con un composto progettato per oltrepassare la barriera sangue-cervello. Sta sviluppando terapie cellulari da cellule staminali embrionali umane differenziate per una serie di indicazioni, con il primo prodotto in una sperimentazione clinica di Fase 1 per le lesioni del midollo spinale. Per ulteriori informazioni visitate il sito www.geron.com.
Questo comunicato stampa potrebbe contenere affermazioni che lungimiranti fatte in conformità con le cosiddette disposizioni “porto sicuro” del Provvedimento di Riforma delle Controversie sui Titoli Privati del 1995. Gli investitori sono informati del fatto che le affermazioni in questo comunicato stampa relative alle potenziali applicazioni delle tecnologie sulle cellule staminali embrionali umane della Geron e il GRNOPC1, siano lungimiranti e comportino rischi e incertezze, compresi, senza restrizioni, i rischi inerenti allo sviluppo e alla commercializzazione di prodotti potenziali, le incertezze sui risultati delle sperimentazioni cliniche o sulle approvazioni normative o sulle autorizzazioni, il bisogno di capitale futuro, la dipendenza dai collaboratori e la protezione dei diritti della nostra proprietà intellettuale. I risultati attuali potrebbero materialmente differire da quelli previsti da queste affermazioni lungimiranti. Ulteriori informazioni sui fattori potenziali che potrebbero interessare i nostri risultati, nonché gli altri rischi e le incertezze sono descritti minuziosamente nelle relazioni periodiche della Geron, presentate presso la Commissione Titoli e Scambio, incluso il rapporto trimestrale sul Form 10-Q per il trimestre conclusosi il 31 Marzo 2011.
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